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（转载）关注杜丨首款重症肌无力孤儿药获FDA批准

“关注杜”是同写意法规俱乐部理事长，前FDA药品审评官杜涛博士为同写意打造的精品专栏，本专栏将用最快的速度对今后FDA批准上市的新药和新的治疗方案进行专业解读。2021年12月17日，FDA批准Argenx公司研发的first-in-class疗法Vyvgart上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身性重症肌无力患者。Vyvgart是FDA批准的首个新生儿Fc受体阻断剂，同时也是首个治疗这种罕见

（转载）关注杜丨首个预防急性移植物抗宿主病的药物获FDA批准

2021年12月15日，FDA正式批准了BMS公司研发的生物制品Orencia，用于预防儿童和成人患者的急性移植物抗宿主病。Orencia是首款FDA批准的急性移植物抗宿主病预防性药物。该药在获批之前已获得了FDA的突破性、孤儿药和优先审查的认定。急性移植物抗宿主病（aGVHD）是一种致命性移植后并发症，多发生在干细胞移植后。供体的免疫细胞（移植物）将受体的身体（宿主）视为外来物质，进

(转载) 关注杜丨FDA正式批准一款用于治疗男性良性前列腺增生的新药

2021年12月13日，FDA正式批准美国Verua公司研发的复方新药Entadfi上市，用于治疗进行性男性良性前列腺增生（benign prostatic hyperplasia，BPH）所引发的排尿障碍。Entadfi（finasteride and tadalafil，非那雄胺和他达拉非）是一款每日给药一次的复方口服胶囊，由两种获批药物组成：II型5α还原酶抑制剂非那雄胺（finasteri

（转载）关注杜 | 首款治疗真性红细胞增多症药物获FDA批准

2021年11月12日，美国FDA批准了台湾药华医药研发的长效干扰素制剂Besremi，该注射液将用于治疗成人真性红细胞增多症。这是FDA 批准的第一款治疗真性红细胞增多症的药物，患者无论其临床治疗病史如何都可以使用，同时也是第一款专门批准用于治疗真性红细胞增多症的干扰素疗法。Besremi先前已获得FDA授予的孤儿药称号。真性红细胞增多症（Polycythemia Vera，PV）简称

（转载）关注杜 | 美国FDA批准了一款首创ADC药物，用于治疗宫颈癌

2021年9月20日，西雅图遗传学公司（Seagen）与Genmab A/S联合宣布，美国FDA已加速批准一款首创抗体偶联药物（ADC）Tivdak上市，用于治疗化疗期间或化疗后病情持续恶化的复发性和转移性宫颈癌。Tivdak是治疗这一瘤种的首款获批ADC药物。宫颈癌起源于子宫颈细胞，是全球女性癌症患者的主要死亡原因之一。根据美国癌症协会的数据，2018年，美国约有1.3万新增宫颈癌

（转载）关注杜 | FDA批准首个长效生长激素疗法，减少近九成每年注射次数

2021年8月25日，Ascendis Pharma宣布美国FDA批准了其研发的Skytrofa上市，用于治疗一岁以上、体重至少11.5公斤，因内源性生长激素（GH）分泌不足而导致生长障碍的儿童患者。Skytrofa是首个美国FDA批准的通过持续释放、可在一周时间内递送生长激素的产品。生长激素缺乏症（GHD）是一种严重的罕见病，以身材矮小和代谢并发症为特征。在GHD患者中，脑垂体不能产生足够的生长

（转载）关注杜丨第二款不限癌种的PD-1单抗新药获FDA加速批准

2021年8月17日，美国FDA宣布加速批准了跨国制药巨头葛兰素史克（GSK）研发的全球第七款PD-1单抗Jemperli之适应症扩展，用于治疗携带错配修复缺陷复发或晚期实体瘤成人患者，这些患者在过去并没有令人满意的替代疗法。这是Jemperli今年获批的第二个适应症。在正常细胞中，错配修复（MMR）是一个通过酶纠正DNA复制过程中引入错误的过程，错配修复缺陷复发(dMMR)导致基因突变增加。dM

（转载）关注杜丨全球首款致命儿科胆汁淤积症药物获FDA批准

2021年7月20日，美国FDA批准了Albireo Pharma公司研发的Bylvay上市。这是全球首款用于治疗进展性家族性肝内胆汁淤积所引起皮肤瘙痒的药物。在开发过程中，Bylvay获得了FDA授予的孤儿药、优先审评和快速通道等多项审评资格。进展性家族性肝内胆汁淤积症(Progressive familial intrahepaticcholestasis, PFIC）是一种罕见的儿

（转载）关注杜丨首款ROCK2抑制剂获FDA批准，用于抑制炎症和纤维化

2021年7月17日，美国FDA宣布批准了Kadmon公司研发的Rezurock上市，用于治疗12岁以上的慢性移植物抗宿主病患者。Rezurock是美国FDA批准的首款ROCK2抑制剂。该药先前也获得了FDA授予的突破性疗法、孤儿药和优先审评资格的认定。造血干细胞移植是治疗血液或骨髓癌症的常见手段，慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是造血干细胞移植后常见且致命的并发症。在cGVHD患者中，移植的免疫

（转载）关注杜丨患者福音！过敏性急性淋巴母细胞白血病药物获FDA批准

2021年6月30日，美国FDA宣布批准了Jazz Pharmaceuticals 研发的Rylaze。作为化疗方案的一部分，Rylaze将用于治疗对天冬酰胺酶过敏的急性淋巴细胞白血病(ALL)和淋巴细胞淋巴瘤(LBL)。Rylaze在研发过程中先后获得了美国FDA授予的快速通道认定和孤儿药的身份。急性淋巴母细胞白血病（ALL）是一种发生于血液和骨髓的癌症，若不加治疗会发展得很快。ALL每年约发生

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