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2021年7月17日，美国FDA宣布批准了Kadmon公司研发的Rezurock上市，用于治疗12岁以上的慢性移植物抗宿主病患者。Rezurock是美国FDA批准的首款ROCK2抑制剂。该药先前也获得了FDA授予的突破性疗法、孤儿药和优先审评资格的认定。
造血干细胞移植是治疗血液或骨髓癌症的常见手段，慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是造血干细胞移植后常见且致命的并发症。在cGVHD患者中，移植的免疫细胞会攻击宿主的健康细胞，导致皮肤、口腔、眼睛、关节、肝脏、肺、食道和胃肠道等多个组织的炎症反应和纤维化。据估计，大约有30%-70%接受造血干细胞移植的患者会出现cGVHD症状。美国目前约有14,000名患者患有cGVHD。
Rezurock是一款选择性Rho关联卷曲螺旋的口服蛋白激酶2抑制剂（ROCK2）。ROCK2介导的信号通路在调节炎症和纤维化反应中具有重要的作用。Rezurock能通过减轻STAT3的磷酸化，加强STAT5的磷酸化，从而下调过度活化的T辅助细胞（Th17），并增强调节性T细胞（Treg）的功能，进而重建免疫平衡。
此次Rezurock的批准是基于该药的安全性和有效性试验结果。临床试验显示，65名患者在接受了Rezurock的治疗后，达到75%的总缓解率（ORR）和6%的完全缓解率（CRR）。患者对于药物的首次反应中位时间为1.8个月，中位缓解持续时间（定义为首次缓解到出现疾病进展、死亡或需要使用新全身性治疗的时间）为1.9个月。62%获得缓解的患者在至少12个月内不需要使用新的全身性疗法。在接受Rezurock治疗的患者中，最常见的不良反应包括感染、虚弱、恶心、腹泻、呼吸困难等。
根据Pharmiweb的预测，到2026年，全球移植物抗宿主病(cGVHD)的市场规模预计将达到约66亿美元，2019-2026的年复合增长率将为6.1%。已上市的cGVHD治疗药物是Incyte公司的Jakafi。Jakafi 在2020年的全球销售额为19.4亿美元，预计2021年底其药物的全球销售额将达到22亿美元。 另一个药物是强生公司和AbbVie公司研发的Imbruvica。这一药物在2020年全球销售额为约43亿美元，预计到2021年的全球销售额将达到约46亿美元。由此可见，罕见病的市场规模在缓慢扩大，全球cGVHD的药物市场价值的上升可以归因于人们对病人健康的认识和关注度的增加。
哈佛大学医学院副教授Corey Cutler博士表示：“Rezurock为上万名cGVHD患者提供了全新的治疗。它在不同的cGVHD患者中表现出了持久的病情缓解率，并且具有良好的安全性和耐受性，让患者能够持续接受治疗，获得有意义的疗效。” 临床需求决定药物价值。尽管慢性移植物抗宿主病患者人数规模较小，但此次FDA对于Rezurock的批准体现出了FDA对于罕见病的重视。希望未来会有更多医药公司专注有临床需求之孤儿药的研发，在为病患者群体带来全新治疗希望的同时，也为自己的股东带来丰厚的财务回报。
