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2020年11月27日，美国FDA批准了Rhythm Pharmaceutical公司研发的Imcivree，用于治疗6岁以上患者因三种罕见遗传疾病（POMC、PCSK1或LEPR基因变异）导致的肥胖。Imcivree是FDA批准第一款用于治疗这类疾病的药物，具有里程碑意义。

遗传性肥胖症主要指遗传物质（染色体、 DNA)发生改变而导致的肥胖，这种肥胖常有家族性倾向。肥胖症的发病率突出表现为三个阶段：婴幼儿期、青春发育期、40岁以上成年期。婴幼儿期及青春期的患者，绝大多数可以发展成为成年肥胖症，而且肥胖程度较重。研究数据显示，由于POMC、PCSK1或LEPR缺乏的患者出生时通常体重正常，但由于遗传缺陷影响他们的饥饿程度、饱腹感和新陈代谢，进而出现体重增加。

Imcivree 是一款寡肽类MC4R激动剂，用于治疗罕见肥胖遗传性疾病。MC4R是机体独立调节能量消耗和食欲的关键生物学通路的一部分。基因变异可能会损害MC4R通路的功能，而这可能会导致极度的食欲过盛和严重肥胖。目前，Imcivree是作为唯一的一种靶向疗法，可以恢复受损MC4R通路的功能，重新建立遗传性肥胖疾病患者的能量消耗和食欲控制，减少饥饿感、降低体重。FDA批准Imcivree是基于迄今为止针对POMC、PCSK1或LEPR缺陷所致肥胖的最大规模研究结果。在3期临床试验中，由POMC/PCSK1缺陷引起的肥胖症患者中和由LEPR缺陷引起的肥胖症患者中，分别有80%和45.5%在接受Imcivree治疗一年后体重减轻超过10%。

目前市场上肥胖管理方法非常有限。生活方式干预（包括饮食、运动及行为治疗）和减重手术虽可控制其肥胖，却不能做到长期管理，也无法控制过食症产生的其他症状。故这项批准也让Imcivree成为有史以来第一个被FDA批准的遗传性肥胖症之治疗药物。目前，Imcivree也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审评。

尽管Imcivree只针对POMC、PCSK1或LEPR基因变异导致肥胖患者，但该药的成功获批也为日后其他因基因变异而致遗传性肥胖的治疗方案迎来曙光。由于Imcivree在市场上没有竞争对手，所以该药必将会为Rhythm带来丰厚的利润。因为临床需求始终决定着药物价值。