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（转载）关注杜丨首款针对成人细胞减少骨髓纤维化药物获FDA批准
来源：同写意 时间：Mar,2022 浏览次数：1778次

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2022年2月28日，CTI BioPharma宣布，美国FDA已正式批准其研发的Vonjo上市，用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。这是第一个专门针对成人细胞减少骨髓纤维化治疗的药物。此前，Vonjo已获得FDA优先审评资格。

 
骨髓纤维化（myelofibrosis）是一种骨髓增殖性疾病，会在患者体内形成纤维瘢痕组织，导致严重的血小板减少和贫血。患者会出现虚弱、疲乏、脾脏和肝脏肿大等现象。全世界每10万人中有1人患有骨髓纤维化，诊断的平均年龄为60岁。男性比女性更容易患病，比例约为1.5:1。

据统计，骨髓纤维化患者中，约有三分之一具有严重的血小板减少，总生存期仅为15个月。在治疗手段方面，骨髓纤维化患者的选择非常有限，有着极大未满足的临床治疗需求。
 
Vonjo（pacritinib，帕瑞替尼）是一款新型口服激酶抑制剂，对JAK2和IRAK1具有特异性，有助于多种细胞因子的信号传导和生长，对造血功能有很重要的作用。在正常血细胞生长和发育中，JAK家族蛋白在信号传导通路中有着重要作用。而许多血液癌症的发生，也和其中一些激酶的突变直接相关。因为它不抑制JAK1，因此可以避免抑制JAK1带来的潜在副作用。Vonjo的推荐剂量为每日两次口服200mg。
 
此次Vonjo的加速批准是基于一项关键性三期PERSIST-2研究的结果。在接受一天两次200mg Vonjo治疗的患者中，29%的患者脾脏体积减少了至少35%，而接受目前可用最佳疗法患者的脾脏体积仅减少了3%。此外，23%的患者总症状评分至少降低了50%，活性对照组中的数据为13%。在安全性与耐药性方面，不良事件通常为低级别，最常见的不良反应为腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿等。
 
2020至2027年预测期间，全球骨髓纤维化治疗市场预计到2027年底将超过10亿美元，复合年增长率将超过7%。诺华的Jakavi在2021年全球销售额约为16亿美元，预计在2022年将达到17.1亿美元；百时美施贵宝的Inrebic在2021年的全球销售额为7400万美元，预计这个数字将在2022年底达到1.2亿美元。在Vonjo批准后，DRI医疗信托将支付其6000万美元用来支持后续的临床研究。


CTI BioPharma的总裁兼首席执行官Adam R. Craig博士表示：“在美国，大约有2.1万名骨髓纤维化患者，三分之二存在血细胞减少（血小板减少症或贫血），这通常来自其它获批疗法的毒性。血小板计数低于每升50x10^9个，就被定义为严重的血小板减少，这在骨髓纤维化人群里占三分之一，有着特别差的预后。Vonjo的获批，将会为细胞减少性骨髓纤维化患者群体带来特定的新疗法。”

此次Vonjo的获批让我们再次看到FDA对于药物临床价值的关注，它的面世将为全球骨髓纤维化患者带来更高效的治疗方案。同时，我们也期待未来能有更多创新疗法。


参考文献

1. http://investors.ctibiopharma.com/news-releases/news-release-details/cti-biopharma-announces-fda-accelerated-approval-vonjotm


2. http://www.prnewswire.com/news-releases/cti-biopharma-announces-fda-accelerated-approval-of-vonjo-pacritinib-for-the-treatment-of-adult-patients-with-myelofibrosis-and-thrombocytopenia-301492159.html


3. http://www.nasdaq.com/articles/cti-biopharma-%3A-fda-approves-vonjo-to-treat-myelofibrosis-and-thrombocytopenia-in-adults


4. http://www.marketwatch.com/press-release/myelofibrosis-treatment-market-overview-size-share-research-analysis-with-trends-future-scope-and-forecast-2027-2022-02-25


5. http://pharma.globaldata.com/DrugsView/ProductView/?

id=PS&ProductId=16819&ProductType=0,1




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