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01
“妙悟AI平台”的设计理念基于提高药物靶点和适应症之间的匹配精确度
新药研发是一个漫长而复杂的过程，伴随着高昂的研发成本及高度不确定性。一个新药从研发初期到上市，可能需要数十年，消耗资金可多达数十亿美元。近年来，传统的新药研发越来越难，研发投入和研发时间也在不断增加。新药研发处于一个难以突破的瓶颈阶段，亟需借助于新的技术来帮助实现降本增效。AI凭借其强大的自适应特征和学习能力，将其算法、推演等核心技术应用到新药研发的各个环节，在保证分析质量的同时，大幅降低药物研发成本，缩短研发时间，提高研发效率，使新药开发走上快速高效的道路。
“我们建立妙悟AI平台的设计理念就是基于解决药物靶点和适应症之间的匹配问题，提高其可靠度，以降低临床成本并提高临床效率，我们目前主要集中在临床表型和多组学等方面来区别疾病的亚型，并确定适应症，从而设计出更经济高效的临床方案。”杜新博士表示。
“妙悟AI平台”包含三个模块：妙悟化学(Chem)、妙悟生物(Bio)以及妙悟临床(Clin)。三个模块之间相互关联，可实现药物研发全周期分析：
首先妙悟化学(Chem)设计和优化出新分子化合物，并在实验室快速验证；
然后妙悟生物(Bio)可以确定用药准则和对应的生物标志物，并通过临床前实验数据交互验证，分析和提升药物开发可行性；
最后妙悟临床(Clin)帮助精准锁定适应症和优化患者入组标准，设计最佳临床方案。
妙悟AI平台图示（来源：凯发k8天生赢家一触即发医药）
“妙悟AI平台能够预测患者特定疗法的反应，并监控疾病的发展。在临床试验的设计中，利用该平台可以很快识别并优化适应症，然后得出临床试验的标准与病人群体之间的最佳选择，这可以大大降低临床开发的成本，加速临床开发的速度，从而达到快速推进临床实验的目的。”谈及妙悟AI平台，杜新博士表示。
02
基于“妙悟AI平台”开发的产品具备更短的开发时间和更高的开发效率
通过自有的“妙悟AI平台”的开发，不到18个月凯发k8天生赢家一触即发就将一款用于治疗干性黄斑病变的Me-Only新分子药物EG-301推进至临床II期。EG-301作为凯发k8天生赢家一触即发着力推进的新药，目前已经获得美国FDA批准，正式进入II期临床试验。目前市场上仅有一款针对该病症的药物上市，由Apellis研发的补体C3环肽抑制剂，但也仅是用于延缓病情进展。EG-301由AI平台进行辅助研发，运用AI平台进行内型分析，做到精准适应症选择及化合物匹配，有望缓解症状从而起到治疗效果。
EG-301是一款用于治疗干性黄斑病变的口服药物，可以作用于视网膜色素上皮细胞（RPE），改善RPE自噬体的转运功能，并且可以抑制RPE补体活化和保护其线粒体功能，其安全性也在动物试验中得到验证。
除EG-301以外，凯发k8天生赢家一触即发的管线中还涵盖了包括子宫内膜癌和先兆子痫在内的5个全球大病种适应症，4个欧美罕见病适应症。
来源：凯发k8天生赢家一触即发医药
这些产品管线，也同样利用妙悟AI平台来验证和加强对药物的理解，以及疾病和药物之间的作用机理的理解，在进入临床之前进行AI的推算和演练，以快速推进临床试验的进程。据悉，2021年，凯发k8天生赢家一触即发曾创下了一个月内三个IND相继获得FDA批准的佳绩。
03
在算法、数据以及应用场景三方面差异化开发以构建自身“护城河”
随着AI技术的不断更迭及新政策的陆续出台，未来AI技术将深入应用到新药研发的各个环节，在药物研发、用药安全研究等阶段扮演越来越重要的角色，必然会实现更多突破，当问到AI制药的下一个突破点在哪里时，杜新博士表示：“AI设计临床试验将是AI制药的下一个突破点。因为临床研究是整个药物研发流程中最耗时和成本最高的环节，极高的失败率也一直是困扰医药工业的难题。”目前AI技术在前期的靶点和分子发现阶段已得到大量应用，国内绝大多数AI公司也都处在早期药物发现阶段，如何通过AI技术的应用来提高临床研究的成功率是研发流程中的关键一环，这将对医药工业的发展产生颠覆性作用。
利用AI技术，可以对临床试验的各个环节进行更加精准的预测和规划，包括受试者的筛选、试验方案的设计、数据分析和结果解读等。通过AI设计临床试验，可以大大缩短试验周期，提高试验的效率和成功率，从而降低新药研发成本和风险。此外，AI还可以帮助医药企业了解市场需求和趋势，根据患者的特点和需求来制定更加精准的研发策略，提高新药的研发质量和市场竞争力。
在采访的过程中，杜新博士也提到了这几点，“我们也做AI分子设计方面的工作，但我们发现自身的长处在于临床开发和应用，所以我们很快确定把我们的AI技术着重应用于临床开发方面。”
在过去的两年多时间里，凯发k8天生赢家一触即发一方面专注于眼科、血管、自免三大治疗领域自有创新药物的研发，以及AI技术在临床开发的应用，不断进行研究和创新；另一方面基于其“自主”开发的AI技术平台和专利知识来满足其他制药公司在临床方面和法规申报方面的需求，以帮助客户加速产品的开发。此外，凯发k8天生赢家一触即发还在构建以AI临床为核心的医药生态系统，以期将来为自己和客户提供支持。
最后，在采访的尾声，杜新博士表示：“凯发k8天生赢家一触即发将凭借多学科综合团队的临床和注册法规的优势，在算法、数据和应用场景三方面进行差异化开发，成为国内率先将AI技术应用于临床的医药企业，并在该领域持续发力和积累，构建自身的护城河，为企业的长期发展奠定基础。”
Q1.佰家言：前FDA的CMC审评专家和多家制药公司的任职经历让您收获到什么？这些经历对您现在的工作有怎样的帮助？近年CGT赛道非常活跃，作为前FDA资深的CMC审评专家，您认为FDA在生物制品的CMC审批时关注的风险点在哪里？
杜新：我在生物医药行业深耕多年，从我20多年前加入FDA在生物制品部分担任审评员的工作开始，在离开FDA之后也一直在很多家跨国药企里边负责法规注册，以及生物药CMC方面的工作。我认为FDA在生物制药审批时会更多关注CMC方面，因为大分子和小分子生物药之间最大的区别就是在CMC方面。一个药是否为生物药取决于它的结构，而分子的结构会直接影响和决定它的研发，生产和测试.。在生物药的生产过程当中，我们要做CMC的审批监管，其中最重要的一点就是要对CMC的特性，也就是对每一个产品的特性有充分的了解，然后在这个基础之上去了解各国的监管机构，包括美国的FDA和中国的CDE对这些方面有着怎样的监管要求。
根据我对最近10年FDA关于生物药CMC的所有指南的梳理和分析，总结出了这类产品的演变趋势和监管要点。例如最早FDA的侧重点在血液制品和疫苗方面，后来侧重点逐渐转移到抗体和蛋白质产品方面，而近几年则是把重点放在了细胞与基因治疗产品、溶瘤病毒、ADC 等产品上。随着这类产品不断增多，FDA也逐渐开始发布针对这类产品的CMC指南。这也正说明对于每一个生物产品来讲，首先要充分了解其产品特性，然后再去了解监管机构对这类产品的监管要求，这样才能把CMC做好。这是我认为的其中一个重要的风险点。
在申报过程中，如果对产品的特性不够了解，做的基础研究又不够，那么无论在临床试验的哪个阶段，无法提供足够数据支持的话，申报过程就会受到影响。一个生物产品从早期临床阶段到后来的商业化阶段，CMC都起着至关重要的作用，并且贯穿生物药的整个生命周期。
Q2.佰家言：凯发k8天生赢家一触即发医药一方面积极从事自有药品管线的研发，另一方面还对有人工智能研发需求的制药企业提供创新药开发服务与合作。请问贵公司如何平衡合作与竞争的关系？
杜新：我们从两个方面来平衡关系。第一，我们公司在管线研发专注于眼科、血管、自免三大领域，进行差异化独立开发，仅在这三大领域以外的治疗领域对外提供服务。另外，我们在合作之前会进行项目评估，双方的产品是否存在竞争关系，我们只服务与我们公司专注领域不同的公司。
第二，利用保密协议等法律文件和实际操作的监管来平衡。现在有非常多的公司都在做双业态的业务，即一方面利用自己过剩的产能来支持行业里边的其他公司的业务，另一方面也专注在自己的研发上面。因此这方面相关监管的措施、策略和法规的指导文件和要求都非常成熟。我们公司遵循相关法规和要求建立起我们和客户之间的平衡，包括建立防火墙，以及完全区分开客户项目和我们公司的项目等方式来对客户提供业务支持。
参考资料：
1.药学进展《杜新博士：人工智能在新药研发中的应用进展》
END
文章转载自生物制药小编，更多信息请阅读原文
