转载 | 这5家头部AI药企在做什么？想做什么？
来源：动脉网
时间：Mar,2023
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近期，在杭州未来科技城举办的2023未来健康论坛上，DeepTech正式发布「中国数字医疗科技创新企业图谱」。该图谱从包括医疗信息化、互联网医疗、医疗大数据+AI、医药数字化、AI医学影像、手术机器人、数字疗法在内的7个维度，评选出50家上榜企业。
在医药数字化的评选中，共有5家AI创新药企上榜，分别是凯发k8天生赢家一触即发医药、晶泰科技、英矽智能、星药科技、溪砾科技，它们在优势特点、业务形态、聚焦领域等方面均不相同。
那么这5家领先的AI创新药企最近在做什么？未来打算做什么？本文针对这5家企业的近期进展与未来规划进行了梳理与盘点，以展望我国AI制药行业的长远发展。
(注：以下按拼音首字母排序呈现，无关企业排名。)
凯发k8天生赢家一触即发医药：前FDA审评专家团队加持AI平台，临床进展行业领先
凯发k8天生赢家一触即发医药是一家侧重于生物和临床端AI 平台开发和应用的国际化创新医药企业。公司成立于 2019 年，在中国深圳和美国马里兰均设有办公室和实验室，并拥有一支对新药研发、监管和AI深度理解的顶尖综合人才团队。作为一家拥有丰富临床经验和国际法规背景的 AI 生物医药企业，凯发k8天生赢家一触即发坚持以自有药物管线研发为基础，始终把治疗“有迫切临床需求”疾病置于首位，摒弃同质化热点，针对全球唯一（Me-Only）药物进行开发。
在成立不到4年的时间里，凯发k8天生赢家一触即发医药已经积累了90多项专利申请，围绕眼科、免疫、血管三大领域，运用自主研发的“妙悟AI”平台开发了7条创新药管线，其中2条已经获得美国FDA批准进入到II期临床研究阶段，分别是用于治疗眼底干性黄斑病变的EG-301和用于治疗红斑狼疮认知障碍的EG-501。两条管线从临床前推进到临床II期都仅用不到18个月。目前，通过妙悟-Clin模块分析，EG-501已经在美实现病人精准入组。
凯发k8天生赢家一触即发医药坚持以“迫切临床需求”为药物创新出发点，通过不断完善疾病知识图谱，陆续开发出6个1类新药。其中，干性黄斑病变EG-301、先兆子病EG-101、局灶节段性肾小球硬化EG-102所处领域均无获批药物，凯发k8天生赢家一触即发医药有望打破这“无药可治”的僵局。
AI可以显著提高药物的研发效率，但能使用AI平台发现一款既能迈过美欧“高监管”门槛，又有着迫切临床需求的合适候选药物，其难度如同在数百人采摘过的苹果园内寻找到一枚又大又甜的低垂果实。凯发k8天生赢家一触即发医药之所以能够使用AI技术快速找到最有临床和市场价值的候选药物，一方面归功于其将公司的FDA审评专家资源、国际化新药临床研发团队、跨学科AI团队在法规和临床的Know-how经验深度融合的算法，另一方面则在于公司能通过AI临床决策平台来精准地筛选最有价值的的目标适应症，并最终利用AI平台生成最优的候选药物分子。
凯发k8天生赢家一触即发医药开发药物的过程差别于大部分企业，针对医药行业的高监管特性，以终为始，以药物获批上市为目标，从临床需求的迫切度出发，利用妙悟平台精准选定适应症，实现AI技术的全链条赋能。近期，凯发k8天生赢家一触即发在“应用CRISPR基因编辑技术开发药物”和“标记数字生物标志物”方面取得重大突破，这将近进一步提升妙悟AI平台预测结果的准确率。
凯发k8天生赢家一触即发医药现阶段实行类似美国上市企业Exscientia的“双业态（Dual Business Model）”运营模式，即仅在少数特定治疗领域内开发“自有”产品管线，而在大多数治疗领域对外提供AI赋能的临床设计服务，快速推进企业的商业化发展。目前，凯发k8天生赢家一触即发医药已与多家国内外企业签约，利用自身的经验优势，深度参与设计优化临床方案，加速管线被FDA等监管部门认可。
接下来，凯发k8天生赢家一触即发医药将建立一个2000平米的干湿结合服务平台，并继续通过自有管线研发和AI为核心的新药开发服务“并驾齐驱”的双业态体系，进一步提高“妙悟AI”平台的研发效能和迭代速度，为自己，也为客户们推进各治疗领域管线的临床研发与获批上市。
晶泰科技：200+合作企业，扩建AI平台+自动化实验集群，规模化赋能创新
晶泰科技是一家以智能化、自动化驱动的药物研发科技公司，作为国内最早的AI药物研发企业，创立了“智能算法+自动化实验+专家经验”三位一体的药物研发模式，已建立起一整套量子物理+人工智能的干实验室与先进湿实验室紧密结合的研发迭代流程，为药企提供AI赋能的一站式小分子与生物药新药发现服务、药物固态研究和自动化化学服务，挑战传统研发的效率瓶颈，赋能新药研发实现创新速度与规模的突破。晶泰科技的AI药物研发平台横跨多个云供应商实现云端超算，最高可节约90%的实验需求；其上万平米的实验室和数百台自动化实验工站集群，成倍提高实验效率并产生高精度数据，形成以高精度预测与针对性实验相互印证、相互指导的完整闭环，在算法的持续优化中实现药物研发的规模化效益，为创新突破与PCC（临床前候选化合物）的交付提供强大的技术保障，助力药企的源头创新与降本增效。
在过去的一年，晶泰科技的合作客户已经超过200家，其中包括16家全球排名前20的创新药企；与（强生）扬森、新加坡国家药研平台EDDC、韩国大熊制药、香港(中国)长江生命科技、正大天晴、齐鲁制药、联邦制药等大型药厂建立合作，合同金额同比增长90%。其中，与正大天晴合作的高难度抗肿瘤新药研发项目交付时间仅为预计时间的50%，且参与了辉瑞抗新冠口服药Paxlovid的开发，加速其上市并获得FDA紧急使用授权与中国药监局的应急附条件批准。技术进展方面，晶泰科技基于其智能药物研发平台，近日推出了一系列平台上搭载的计算平台与工具，针对小分子、大分子药物的具体需求，为 First-in-Class, Best-in-Class 以及 Fast Follow-on 等不同研发目标和场景提供服务。其中，智能化自动化药物发现平台 ID4Inno 部署的两大计算系统：高精度计算化学平台ID4Gibbs实现了对小分子靶点亲和力、选择性的快速评估筛选，并进一步通过“设计-计算-实验”干湿结合闭环迭代，系统性地探索多骨架系列与靶点间的复杂构效关系。人工智能药物发现平台 ID4Idea 集成了晶泰科技自有的规模庞大的 AI 模型体系，构建了药物发现不同场景的数字化流程和智能化算法，启发专家产生新的想法，完成定向分子设计、高通量评估，以及辅助合成、测试等步骤；同时，在分子设计阶段引入多目标优化，在筛选阶段同时评估活性、可合成性、成药性，降低沉没成本。另一方面，晶泰科技也在积极推动生物药发现相关业务，推出高度集成、干湿结合的AI抗体研发平台，并持续将AI算法与DEL，PROTAC，冷冻电镜等先进技术有机结合。在支持大小分子药物发现的同时，也持续拓展农药、生物基、新材料等工业领域的研发与合作。企业建设方面，晶泰科技的全球员工超过1000多名，正着力打造全球最大的AI制药自动化实验集群，在上海、波士顿、香港(中国)都有新的进展和计划，并持续上下游的孵化投资，参与了莱芒生物、默达生物、赛得康三家生物医药公司的早起投资与管线开发。晶泰科技在深圳、上海、北京已建成上万平米的研发空间，并于2022年与上海张江新区签约，将建设数万平米的全新实验室空间，扩大机械臂工站规模；官宣开启筹划香港(中国)的AI研发实验室与自动化实验室，与深圳研发总部联动，打造大湾区的亚太双研发中心；晶泰科技还宣布正在波士顿搭建其自主研发的全新一代自动化药物研发实验室，支持其欧美业务发展。星药科技：计算平台弯道超车国产替代，实现AI大数据高通量闭环
星药科技(Galixir)是一家从临床需求出发、以AI为核心技术驱动药物研发的生物科技公司。公司致力于布局为医药产业带来更多增益的差异化管线，尤其是未成药、难成药靶点的药物管线。其AI药物发现平台Pyxir®使用AI前沿算法，结合计算化学、药物化学和生物学的工具及经验，全方位攻克小分子药物早期研发流程中的疑难问题，快速发现活性高、成药性好且结构新颖的候选分子。
星药科技近期主要在“突破制药领域‘EDA’技术”、“实现Al大数据高通量闭环生产”，以及“实现AI+药物研发技术闭环”三个方面取得了重要突破。由李成涛博士组建了跨Al、药物化学、计算化学和生物学的多学科融合团队，并带领团队搭建了具有自主知识产权的医药研发“EDA”-智能计算平台M1，包含AI驱动的分子对接、通用力场和自由能微扰计算三个模块。历时短短一年多，M1平台就己经在各项指标上达到了国际顶尖水平，实现了真正意义上的“弯道超车”及国产化替代。据了解，星药科技搭建的一整套自动化机械臂实验体系，目前已能够在以周为单位的时间内，产生数万级别的数据，再结合星药自主研发的AI算法，逐渐形成以数据和模型为核心竞争力的智能化药物研发体系。不仅如此，公司在Al、计算和生物高通量实验平台的成熟也带来了药物研发管线层面的验证。通过了解临床未满足需求，星药科技确定了一个自身免疫性疾病的靶点进行小分子药物研发，通过人工智能深度参与分子设计、筛选、优化迭代的全流程，在短短一年多时间合成了80个分子的情况下，成功找到了临床前候选药物。相比于目前已有的最好药物，公司新提名的PCC拥有毒性低、药代性质更好的优点，解决了目前已经上市的药物的临床痛点，进一步验证了人工智能可以给产业带来的颠覆式改变。未来，星药科技将继续以“AI驱动的研发管线”和“AI赋能的计算平台”为双循环，赋能药物研发产业，让国内外药企以及研究机构合作推进的多个药物研发管线向临床研究阶段发起挑战。溪砾科技：鲜有AI+靶向RNA企业，“first-in-class”亨廷顿舞蹈症管线最快明年进入临床
溪砾科技(ReviR Therapeutics)成立于2021年，是一家针对肿瘤及遗传性疾病进行AI+靶向RNA小分子药物研发的新兴生物科技公司。公司立足于美国加州及中国深圳，核心团队成员深耕计算生物学、AI、RNA生物学和药物研发领域。溪砾科技目前正进一步优化其AI药物研发平台VoyageR™的数据库及深化平台的AI学习水平，并将平台分为“基于结构与功能的RNA靶点发现”及“靶向RNA小分子设计与优化”两大功能模块，深度整合计算模型与高通量实验数据，实现干湿实验闭环，采用强化学习策略为靶向RNA小分子创新药物的发现提供高效精准辅助，加速药物研发进程。靶点发现模块目前采用BindeR、SpliceR与DegradeR三大机制评估靶点的可靠性。通过自研算法和模拟突变等多种计算手段，进行靶点RNA结构与功能的解析、小分子结合的特异性活性“口袋”筛选、小分子与靶点的结合预测等，深度结合AI自研算法、计算生物学以及湿实验数据，源头上确保靶点可靠性；小分子设计与优化模块主要实现苗头化合物预测、先导化合物优化，通过实验-预测-验证不断迭代，利用强化学习策略不断提高分子预测准确度。在管线研发推进中，一方面，溪砾科技通过管线研发的实验数据与反馈进行快速而有效的AI平台验证，进一步优化AI平台，另一方面，公司通过自研管线与合作管线的方式，建立自己的研发“护城河”，并持续积累相关经验、不断提升团队研发能力。当前，公司正推进其第一条针对亨廷顿舞蹈症的管线，有望在2024年申报IND，并最快在同年年底发展至临床阶段。资料显示，现阶段还没有任何药物可以改变亨廷顿病的自然病程，或只能采取措施改善临床症状、减少舞蹈样动作，溪砾科技这一管线有望冲击first-in-class。此外，公司还与亚虹医药达成合作，基于自主研发的AI药物研发平台VoyageR与靶向RNA技术，共同围绕两个泌尿生殖系统肿瘤靶点进行创新药物开发。据悉，溪砾科技未来将不断深化VoyageR的两大功能模块、优化机器学习方法，同时对RNA结构进行持续的深入分析，将平台训练至自动化程度与准确度更高的、国际领先的AI+RNA小分子药物研发平台。在管线方面，将重点关注肿瘤与罕见病，针对当前无药可治的多种疾病，以AI助力，从RNA层面进行突破，开发first-in-class(FIC)及best-in-class(BIC)创新药物，挖掘药物研发蓝海、推进管线落地、挑战破解不可成药难题。英矽智能：两条管线进入临床，布局智能机器人实验室和中东量子计算中心
英矽智能是一家“端到端”由AI驱动的临床阶段药物研发公司，通过生成式人工智能连接生物学、化学和临床试验分析，利用深度生成模型、强化学习、transformer和预训练模型等现代机器学习技术，构建强大且高效的AI药物研发平台，从海量数据中识别新颖靶点，并针对靶点从头生成新分子。英矽智能聚焦癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求领域，推进并加速创新药物研发。目前英矽智能有近30个内部研发管线，包括8个临床前候选化合物和2款临床候选药物。其中，进展最快的项目INS018-055是一款用于治疗特发性肺纤维化(IPF)的全球首创小分子抑制剂，目前已经完成在新西兰与中国的I期临床试验，并获得FDA孤儿药认定，即将启动全球多中心II期临床试验。另外，英矽智能的抗新冠病毒口服创新药ISM3312，在2023年2月获得中国国家药监局的临床试验许可，即将进入临床试验阶段。同时，英矽智能积极保持与全球工业界和学术界的紧密交流。2022年以来，公司先后与复星医药、Centogene、苏黎世大学、EQRx、赛诺菲、盖茨基金会、沙特阿美等合作伙伴达成学术或商业合作。其中，与复星医药达成的1300万美元首付款的合作，和与赛诺菲达成的2150万美元首付款的合作，创造了中国AI药物研发合作记录。与沙特阿美的合作，是英矽智能中东团队将人工智能能力从药物研发拓展到更多领域，包括可持续化学、绿色能源和农业的先导性探索。技术平台方面，英矽智能完成了对Pharma.AI人工智能药物研发平台的整体升级，其中靶点发现平台PandaOmics更新到3.0版本，不仅新增transformer驱动的知识图谱功能，并于近期整合了先进的AI问答功能："ChatPandaGPT "，支持研究人员在浏览和分析大型数据集的同时，高效开展基于自然语言的问答，促进更便捷发现潜在靶点和生物标志物。另外，以生成式人工智能驱动的化合物生成和设计平台Chemistry42也更新到2.0版本，并全球首次推出了临床试验结果预测与优化平台inClinico 1.0版。英矽智能另一项技术平台建设聚焦于智能机器人实验室。2022年12月公司揭幕了全球首个由人工智能辅助决策的全自动化机器人实验室。该实验室将人工智能与自动化、机器人和生物学能力深度融合，聚焦靶点发现、化合物筛选、个性化药物开发和转化医学研究等领域，旨在高效变革药物发现流程，全面提高药物研发成功率，加速满足未竟的临床需求。截至目前，英矽智能已在全球8个国家和地区布局办公室或研究团队，包括2月初在阿联酋阿布扎比揭幕的生成式人工智能与量子计算研发科学区域中心。接下来英矽智能将持续优化全球化布局，利用Pharma.AI人工智能药物研发平台和智能机器人药物研发实验室，高效推进合作项目与自研管线向临床研究阶段发展。即将进入“临床研究时代”，深刻理解药物监管思路是关键
由此可见，上述5家AI制药企业在AI技术平台升级、PCC发现、临床研究、国内外业务合作、干湿实验室建立等方面不断取得突破，我国AI药企近年来在技术的发展、同行的竞争和资本的推动下已经呈现出“百家争鸣”的势态。环顾整个AI制药行业，技术平台在向更精准、更细分、更高效迭代，AI技术与生物药的粘性也逐步提高，“加快药物管线向临床前研究、临床研究阶段推进”也成为SaaS、CRO、Biotech、Biopharma等不同业务形态的现阶段发展规划。AI技术在新药研发中“降本增效”的能力已经有目共睹，接下来将进入到AI赋能创新药研发的可行性验证时代。2023年3月2日，FDA药品审评和研究中心(CDER)发布了《药物制造中的人工智能（Artificial Intelligence in Drug Manufacturing）》讨论文件。该文件针对新药申请、仿制药申请和生物制剂许可申请，围绕云端数据质量、数据管理、AI应用、模型标准等方面，提出了AI赋能药物研发需要监管并强调的谈论范畴。FDA已经打响对AI制药监管的“第一枪”，面对即将到来的“临床研究时代”，针对性的监管也必然出台。因此，能深刻理解药物监管思路的AI药企才能走得更快、更远。据动脉网统计，目前我国处于临床研究阶段的AI药企数量不足行业整体规模的20%，但根据企业目前的发展节奏，行业整体将在2024-2026年迎来“临床研究”的爆发期。因此，我国AI制药行业的竞争主题或将在近两年从AI算法技术平台，逐步扩大至临床前研究需要的干湿实验室，以及临床研究需要的法规监管和试验设计人才。凯发k8天生赢家一触即发医药、英矽智能等企业作为AI新药临床先行者，有望加速推进我国AI创新药发展，为行业发展提供建设性意见。
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